2026 Q1-regnskab
63 dage siden
‧22 min
Ordredybde
Ingen data fundet
Seneste handel
| Tid | Pris | Antal | Købere | Sælgere |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Husk på, at en investeret opsparing kan gå både op og ned i værdi. Selvom opsparing i aktier historisk set har givet gode langsigtede afkast, er det ingen garanti for fremtidige afkast. Der er en risiko for, at du ikke får de investerede penge tilbage.
Mæglerstatistik
Ingen data fundet
Corporate Actions
Data hentes fra FactSet, Quartr| Næste begivenhed | |
|---|---|
2026 Q2-regnskab 20. aug. |
| Tidligere begivenheder | ||
|---|---|---|
2026 Q1-regnskab 12. maj | ||
2025 Q4-regnskab 5. feb. | ||
2025 Q3-regnskab 5. nov. 2025 | ||
2025 Q2-regnskab 21. aug. 2025 | ||
2025 Q1-regnskab 16. maj 2025 |
Andre har kigget på
Debat
Deltag i samtalen med Nordnet Social
Log ind
·3 timer sidenVedhæfter SPARKELS studieprotokol, som viser, at Ascelia havde T1-, T2- og DWI-sekvenser. Det er nu blevet hævdet, at Ascelia, på Avanza, ville "mørklægge", fordi selskabet i sin seneste pressemeddelelse ikke udtrykkeligt skriver, at selve genlæsningen anvendte T1-, T2- og DWI-sekvenser. Men det argument ser bort fra en vigtig ting. Jeg er nu gået tilbage til det oprindelige SPARKLE-protokol. På side 42 fremgår det, at MR-undersøgelsen omfatter T1-, T2- og DWI-sekvenser. Jeg vedhæfter uddrag fra protokollen, så alle selv kan læse, hvad der faktisk står. https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/43/NCT04119843/Prot_000.pdf Det betyder, at Ascelias oplysning om, hvilke billedsekvenser der indgik i studiet, understøttes af det oprindelige studieprotokol. Desuden skrev Ascelia allerede i 2023, at man havde haft dialog med FDA om re-evalueringen, og at ingen ændringer blev foretaget af re-evalueringsprocessen efter den dialog. Hvis FDA dengang accepterede oplægget, hvordan kan det så være, at myndigheden nu foretager en vurdering, der opfattes som væsentligt anderledes? Det er efter min mening et fuldt rimeligt spørgsmål. Jeg har derfor svært ved at forstå, hvorfor nogle direkte går ud fra, at Ascelia ikke er troværdigt, når selskabet: • henviser til studieprotokollen, • beskriver det samme billedmateriale, som findes i protokollen, • tidligere har haft dialog med FDA om re-evalueringen, • og gennemført et registreringsgrundlagende fase 3-studie, hvis primære effektmål blev opnået efter den nye aflæsning. Hvilket motiv skulle Ascelia egentlig have til bevidst at sabotere sin egen registreringsansøgning efter at have investeret mange hundrede millioner kroner i udviklingen? Den teori fremstår for mig som betydeligt mindre sandsynlig, end at der er en regulatorisk uenighed om, hvordan studiet skal bedømmes. Derefter påstås det, at FDA har haft næsten et år til rådighed og derfor ikke kan have misforstået noget. Men det argument ser bort fra, at FDA og Ascelia har haft en lang dialog allerede inden CRL, og at FDA tidligere ikke krævede nogen ændringer af re-evalueringen. Hvis myndigheden nu foretager en anden vurdering end tidligere, er det i sig selv noget, der fortjener at blive diskuteret. Jeg har desuden redegjort for tre aktuelle eksempler fra 2025–2026, hvor FDA først udstedte CRL med anbefalinger om yderligere studier eller andre omfattende foranstaltninger, men derefter - efter fortsat dialog eller Type A-møder - ændrede sin holdning. Udover dette findes der flere artikler, der beskriver de betydelige personaleforandringer og ressourceudfordringer, som FDA har haft den seneste tid. Der findes også analyser, der diskuterer, at et CRL er en formel beslutning, der gør, at myndigheden opfylder sine PDUFA-mål, selvom sagen derefter fortsætter gennem yderligere dialog. Det betyder ikke, at hvert CRL udstedes af den grund, men det viser, at spørgsmålet er betydeligt mere komplekst, end hvad nogle vil gøre gældende. Jeg reagerer også på ræsonnementet om bias. At anvende uafhængige, blindede radiologer er ikke noget unikt for SPARKLE - det er en etableret og videnskabeligt accepteret metode inden for billeddiagnostiske studier. Hvis man uden konkrete beviser afviser resultaterne med henvisning til en hypotetisk bias, så sætter man i praksis spørgsmålstegn ved en metodik, der anvendes bredt i klinisk forskning. Endelig vil jeg sige én ting. Jeg forsøger at underbygge det, jeg skriver, med offentlige dokumenter, studieprotokoller, pressemeddelelser og regulatoriske kilder. Jeg vedhæfter links, så andre selv kan kontrollere oplysningerne og danne sig deres egen opfattelse. Det synes jeg er et betydeligt bedre udgangspunkt end at gå ud fra antagelser om, at en part "mørklægger" uden at præsentere støtte for det. Ingen af os ved i dag præcis, hvordan Type A-processen vil ende. Men med det materiale, der er offentligt tilgængeligt, synes jeg ikke, det er rimeligt at afvise Ascelias oplysninger, især ikke når de understøttes af det oprindelige SPARKLE-protokol.
- ·5 timer sidenDet virker som om den store uenighed ikke primært handler om, hvorvidt Orviglance virker, men snarere hvordan den kliniske nytte skal bevises regulatorisk. Når det er sagt, virker det som om FDA i Ascelias tilfælde kan have afveget fra den linje, der tidligere er blevet kommunikeret til selskabet. Samtidig findes der eksempler, som Outlook Therapeutics, hvor FDA efter fortsat dialog ændrede sin oprindelige anbefaling om en ny undersøgelse, blandt andet efter at selskabet havde henvist til tidligere diskussioner med myndigheden. En anden mulig forklaring er, at FDA i visse tilfælde bruger et CRL for at skabe mere tid i gennemgangsprocessen. I øjeblikket er det dog ikke muligt at afgøre, hvilken af disse forklaringer der bedst passer til Ascelias situation.
- ·5 timer sidenDe tre tilfælde: https://ir.outlooktherapeutics.com/news-releases/news-release-details/outlook-therapeutics-announces-fda-acceptance-resubmitted Pierre Fabre Pharmaceuticals meddeler, at selskabet har haft et Type A-møde med FDA efter at have modtaget et Complete Response Letter (CRL) for sin ansøgning om godkendelse af tabelecleucel. De modtog CRL-brevet i begyndelsen af januar 2026. Mødet beskrives som vellykket, og selskabet oplyser, at man nu har en aftalt mulig vej fremad for at kunne indsende sin ansøgning på ny. Efter dialog med FDA behøvede selskabet ikke at gennemføre en helt ny klinisk undersøgelse, men kunne i stedet bygge videre på den eksisterende pivotale undersøgelse ved at supplere den med flere patienter, længere opfølgning og yderligere analyser. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/386/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2026 Nedenfor er uddrag fra den linkede artikel, fra 2025, som viser, at opsigelserne allerede dengang påvirkede FDA’s arbejde. Artiklen beskriver, hvordan "User fee goals dates" stadig opnås, men at CRL er steget i antal. ”A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements.” ”One source said the number of complete response letters for drugs and biologics has increased, but the exact cause of the rejected applications is difficult to know. DA staff are slower to respond to calls and emails, missing some deadlines, less organized, less accessible and less predictable, sources said. Sources inside and outside the agency fear product review delays soon may emerge due to the smaller and demoralized workforce. Many FDA staff are openly looking for new positions, including in industry, and a loss of hard-to-replace expertise is expected. “I’ve already heard from industry concerns,” Janet Woodcock, former FDA acting commissioner and long-time career staffer, told the Pink Sheet. “They’re not getting things on time. They feel like there’s a lot of delay.” ”Conditions May Mean More Complete Responses Agency sources said the situation already is impacting staff productivity and retention. Other Trump Administration actions, including adding new barriers to conduct research or communicate outside the agency, limiting work travel and meetings, and eliminating work on diversity, equity and inclusion, are causing staff efficiency and morale to suffer.” ”More new drug applications (NDAs) and biologics licensing applications (BLAs) are receiving complete response letters, said Bob Pollock, senior advisor and outside director to the board of Lachman Consultants, based on data he has seen and reports from those with which he is working.” Minor Industry Complaints May Become Major ”This month, the FDA approved five NDA/BLAs as of 17 March. In February, 19 were approved, along with eight in January. For drugs and biologics, the FDA has not missed any known user fee goal dates this month. However, the agency does not release goal date information and companies often do not publicize them. A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an an application, according to the user fee agreements. The end of March is expected to be busy with upcoming user fee goals for seven new molecular entities among other applications. But the full impact of the administration’s changes on productivity may take longer to fully gauge. Many of the people who have heard sponsors’ concerns suggested they were relatively minor, at least for now. But they indicated the concerns also may signal more troubling delays could be coming. Taylor said scheduling meetings is difficult and industry is becoming frustrated about “who is filling jobs and who will fill them in the future.”There is “just profound dismay over a lack of transparency and predictability regarding the agency’s functions,” he said.” https://insights.citeline.com/pink-sheet/agency-leadership/us-fda/us-fdas-speed-of-work-under-trump-quietly-raising-industry-concerns-ZWM522FIDJAO7DVAJYZRLLDFAI/ ”June 24, 2026 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration, which cut more than 3,000 employees last year, has been authorized to hire 2,200 people” ”Former FDA officials warned last year that the job reductions could disrupt the agency's ability to review applications for new medicines. Some staffers said they were struggling to meet deadlines mandated by Congress due to the layoffs.” ”The FDA has also agreed to reassess several drugs for rare diseases that it had previously declined to approve.” ”Davis and the other FDA officials said more work is being done to include patient needs in the drug review process, particularly for conditions with very small patient populations.” Rare disease is an unmet need," Zeta said. "I think that is a big focus." https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-officials-say-hiring-picks-up-speed-with-more-than-2000-jobs-start-2026-06-24/
- ·5 timer sidenSom et resultat bruges CRL'er regelmæssigt af FDA for at “købe tid” til at gennemgå ansøgningen. Dette er tydeligt i de CRL'er, mange virksomheder modtager, som indeholder grunde til at anse ansøgningen for mangelfuld, idet der henvises til problemer eller vejledningsdokumenter, der er helt irrelevante for den pågældende ansøgning. Fordi selv mindre ændringer i ansøgningen under genindsendelsesmuligheden i § 314.110(b)(1) vil give FDA mindst yderligere to måneder til at behandle ansøgningen, plus de 12 måneder en ansøger har til at svare på CRL'et, er sådanne breve et værdifuldt værktøj til at opnå yderligere tid til at undersøge NDA eller ANDA og for FDA til at behandle andre ansøgninger.” https://www.healthcarelawinsights.com/2015/01/fda-complete-response-letters-the-design-v-reality-of-fdas-responses-to-drug-applications/https://www.healthcarelawinsights.com/wp-content/uploads/sites/278/2015/01/CRL_Whitepaper.pdf Nedenfor følger tre eksempler på virksomheder, der har modtaget CRL'er og en anbefaling om en ny undersøgelse. En interessant refleksion, synes jeg, er, at alle disse virksomheder modtog disse CRL'er, hvor FDA derefter trak sig fra sin beslutning om en ny undersøgelse, inden for ca. 1 1/2 måned. I juni i år har FDA meddelt, at de vil ansætte ca. 2200, fordi det åbenbart ikke har fungeret, siden de afskedigede ca. 3500 medarbejdere/ledere. Der cirkulerer forskellige tal for, hvor mange der blev fyret. I februar 2026 modtog Regenxbio et CRL vedrørende lægemidlet Navsunli. CRL'et pegede initialt mod en ny undersøgelse gennem anbefalingen om en ubehandlet kontrolarm. Virksomheden appellerede dog beslutningen. Efter Type A-mødet ændrede FDA sin vurdering og accepterede, at de eksisterende data var tilstrækkelige til at kunne vurderes inden for en accelereret godkendelsesprocedure. Virksomheden behøvede derfor ikke at rekruttere flere patienter eller udføre nye undersøgelser. Heller ikke den tidligere anbefalede ubehandlede kontrolarm behøvede at blive udført. I stedet bad FDA virksomheden om at anmode om et Type A-møde, gennemgå de allerede eksisterende langtidsdata og derefter genindsende BLA'en. FDA meddelte desuden, at genindsendelsen ville blive gennemgået via en hurtigsporsproces. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-alignment-fda-path-forward-navsunlitm-bla Outlook Therapeutics modtog et CRL, i august 2025, hvor FDA mente, at der manglede tilstrækkelig evidens for effekt og anbefalede supplerende bekræftende data (“confirmatory evidence”). Mange tolkede det som, at en ny klinisk undersøgelse ville være påkrævet. Outlook var dog ikke enig i FDA's vurdering. Efter dialog med myndigheden og et Type A-møde indsendte virksomheden en ny ansøgning baseret på den vejledning, de opfattede, at de havde modtaget. Da de derefter modtog endnu et CRL, den 30. december 2025, anmodede de om en formel overprøvelse (Formal Dispute Resolution). Den højere instans inden for FDA ændrede derefter, i maj 2026, den tidligere vurdering og fastslog, at der allerede var tilstrækkelig evidens for effekt (“substantial evidence of effectiveness”). Derfor var ingen ny klinisk undersøgelse påkrævet, og FDA accepterede derefter virksomhedens genindsendelse som en Class 1-gennemgang og med PDUFA dato 29. juli 2026. ”The CRL identified a single deficiency based on a purported lack of substantial evidence of effectiveness, and recommended submission of additional confirmatory evidence. Outlook Therapeutics believes this determination is inconsistent with the totality of evidence submitted in the BLA, including data from an adequate and well-controlled study and confirmatory evidence of effectiveness. Based on prior discussions with the FDA in September 2025, during which Outlook Therapeutics understood that it had aligned with FDA on the requirements for resubmission of the BLA, the issuance of an additional CRL was unexpected. Prior to submitting the Type A meeting request, Outlook Therapeutics conducted informal meetings with the FDA to discuss the CRL”
- ·5 timer sidenDette bliver interessant i lyset af Ascelias seneste information om SPARKLE. Selskabet skriver, at billedindsamlingen i fase III omfattede alle planlagte MR-sekvenser, inklusive T1-, T2- og diffusionsvægtede (DWI) billeder. Med andre ord byggede SPARKLE også på et komplet MR-materiale ifølge studieprotokollen, ikke kun en enkelt T1-billedserie. Jeg ville antage, at Ascelia har leveret det materiale, som FDA har efterspurgt/anser sig for at have brug for for at træffe denne beslutning. De offentlige dokumenter viser, at både den tidligere undersøgelse og SPARKLE bygger på vurderinger af komplette MR-undersøgelser ifølge studieprotokollen. Det er derfor svært at tro, at FDA ikke har haft adgang til alt billedmaterialet, der lå til grund for evalueringen af SPARKLE. FDA Uses CRLs to Buy Time Jeg gennemgik tidligere et stort antal offentlige CRL-sager fra omkring 2022–2024. Jeg skrev tidligere et indlæg om det på Nordnet. Min gennemgang er ingen videnskabelig undersøgelse. Men ud fra de sager, jeg gennemgik, fandt jeg meget få eksempler, hvor et selskab, der havde opnået positive primære og sekundære effektmål i en registreringsgrundende undersøgelse, alligevel skulle udføre en helt ny pivotal undersøgelse. Og det handlede om "accelerated approval" studier, der ikke var færdige – så de opfyldte ikke de kriterier, jeg opstillede i min forespørgsel. I de få tilfælde, hvor FDA alligevel anbefalede en yderligere undersøgelse, handlede det om betydelige sikkerhedsspørgsmål, dvs. potentielt skadelige bivirkninger, som ikke blev opfanget af de primære eller sekundære effektmål i den gennemførte pivotalundersøgelse. Samtidig har FDA ændret sig kraftigt i 2025. Myndigheden har gennemgået omfattende omorganiseringer, mange erfarne medarbejdere har forladt den, og flere selskaber har offentligt beskrevet, at de har mødt nye teams og en ændret arbejdsmetode. Der er også blevet publiceret artikler, der diskuterer, at antallet af CRL'er synes at være steget i perioden. Dette betyder ikke, at det er forklaringen på Ascelias CRL, og det er intet, jeg kan bevise. Men jeg vil vise et andet billede end "hvilket skidt selskab, der har skjult ting for os aktionærer". Havde jeg foretaget en gennemgang af CRL'er fra 2025 og 2026, ville det måske have vist flere selskaber, der havde fået CRL og samtidig opnået positive resultater i både primære og sekundære endpoints. Jeg tror ærligt talt ikke, at Ascelia forventede en CRL, ud fra den kommunikation de har haft med FDA siden radiologernes fejlfortolkning i 2023. Denne CRL er i modstrid med, hvad FDA tidligere har kommunikeret. I 2025 og 2026 ser det ud til, at flere selskaber er "blindsided" af FDA. Men heldigvis for nogle selskaber ser det ud til, at det handler om, at FDA køber sig tid, og ved flere Type A-møder har FDA ændret sin holdning og trukket anbefalingen om en ny undersøgelse tilbage. Eksempler findes længere nede. Nedenstående tekst og links viser, at der allerede i 2015 var tanker om, at FDA undertiden "købte sig tid" ved at udstede en CRL. Jeg har tidligere forstået, at FDA anser det for at være af stor vigtighed, at de når PDUFA-datoen og "User fee goal dates". En beslutning skal, ifølge FDA's regelsæt og aftaler med de selskaber, der har ansøgt om NDA/BLA, gives på PDUFA-datoen eller før. En CRL er en beslutning, og dermed registreres det, at FDA nåede det i tide/fulgte regelsættet/aftalen. I 2015 beskriver dette advokatfirma dette. Men dengang syntes CRL'en primært at handle om spørgsmål, der var "irrelevant to the application in question". Hvilket gjorde, at FDA købte sig mindst 2 måneder mere. Men CRL'er, som selskaber er blevet tildelt, primært i 2026, har handlet om nye studier – men hvor FDA derefter trækker sig tilbage efter Type A-mødet. Sidst i denne novelle☺️, vedhæfter jeg uddrag og links, der beskriver medarbejdernes arbejdsmiljø hos FDA og konsekvenserne af de nedskæringer, der er foretaget. "Though this is how CRLs are supposed to function, there are indicators suggesting the FDA has been using them for additional or alternative purposes. Under 21 C.F.R. § 314.100, the FDA has only 180 days in which to respond to a drug application with either an approval, rejection (very rare) or CRL. Given the complexity of NDAs and ANDAs, and the volume submitted annually to the FDA, 180 days may be insufficient for an application examiner to adequately and accurately respond.
Kommentarerne ovenfor kommer fra Nordnets sociale netværk Nordnet Social og er ikke blevet redigeret eller gennemgået af Nordnet. Det betyder ikke, at Nordnet giver investeringsrådgivning eller investeringsanbefalinger. Nordnet påtager sig ikke noget ansvar for kommentarerne.
Nyheder og/eller generelle investeringsanbefalinger eller et uddrag af disse på denne side og i relaterede links er produceret og leveret af den angivne leverandør. Nordnet har ikke deltaget i udarbejdelsen af materialet, og vi har ikke gennemgået eller foretaget ændringer i materialet. Læs mere om investeringsanbefalinger.
2026 Q1-regnskab
63 dage siden
‧22 min
Nyheder og/eller generelle investeringsanbefalinger eller et uddrag af disse på denne side og i relaterede links er produceret og leveret af den angivne leverandør. Nordnet har ikke deltaget i udarbejdelsen af materialet, og vi har ikke gennemgået eller foretaget ændringer i materialet. Læs mere om investeringsanbefalinger.
Debat
Deltag i samtalen med Nordnet Social
Log ind
- ·3 timer sidenVedhæfter SPARKELS studieprotokol, som viser, at Ascelia havde T1-, T2- og DWI-sekvenser. Det er nu blevet hævdet, at Ascelia, på Avanza, ville "mørklægge", fordi selskabet i sin seneste pressemeddelelse ikke udtrykkeligt skriver, at selve genlæsningen anvendte T1-, T2- og DWI-sekvenser. Men det argument ser bort fra en vigtig ting. Jeg er nu gået tilbage til det oprindelige SPARKLE-protokol. På side 42 fremgår det, at MR-undersøgelsen omfatter T1-, T2- og DWI-sekvenser. Jeg vedhæfter uddrag fra protokollen, så alle selv kan læse, hvad der faktisk står. https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/43/NCT04119843/Prot_000.pdf Det betyder, at Ascelias oplysning om, hvilke billedsekvenser der indgik i studiet, understøttes af det oprindelige studieprotokol. Desuden skrev Ascelia allerede i 2023, at man havde haft dialog med FDA om re-evalueringen, og at ingen ændringer blev foretaget af re-evalueringsprocessen efter den dialog. Hvis FDA dengang accepterede oplægget, hvordan kan det så være, at myndigheden nu foretager en vurdering, der opfattes som væsentligt anderledes? Det er efter min mening et fuldt rimeligt spørgsmål. Jeg har derfor svært ved at forstå, hvorfor nogle direkte går ud fra, at Ascelia ikke er troværdigt, når selskabet: • henviser til studieprotokollen, • beskriver det samme billedmateriale, som findes i protokollen, • tidligere har haft dialog med FDA om re-evalueringen, • og gennemført et registreringsgrundlagende fase 3-studie, hvis primære effektmål blev opnået efter den nye aflæsning. Hvilket motiv skulle Ascelia egentlig have til bevidst at sabotere sin egen registreringsansøgning efter at have investeret mange hundrede millioner kroner i udviklingen? Den teori fremstår for mig som betydeligt mindre sandsynlig, end at der er en regulatorisk uenighed om, hvordan studiet skal bedømmes. Derefter påstås det, at FDA har haft næsten et år til rådighed og derfor ikke kan have misforstået noget. Men det argument ser bort fra, at FDA og Ascelia har haft en lang dialog allerede inden CRL, og at FDA tidligere ikke krævede nogen ændringer af re-evalueringen. Hvis myndigheden nu foretager en anden vurdering end tidligere, er det i sig selv noget, der fortjener at blive diskuteret. Jeg har desuden redegjort for tre aktuelle eksempler fra 2025–2026, hvor FDA først udstedte CRL med anbefalinger om yderligere studier eller andre omfattende foranstaltninger, men derefter - efter fortsat dialog eller Type A-møder - ændrede sin holdning. Udover dette findes der flere artikler, der beskriver de betydelige personaleforandringer og ressourceudfordringer, som FDA har haft den seneste tid. Der findes også analyser, der diskuterer, at et CRL er en formel beslutning, der gør, at myndigheden opfylder sine PDUFA-mål, selvom sagen derefter fortsætter gennem yderligere dialog. Det betyder ikke, at hvert CRL udstedes af den grund, men det viser, at spørgsmålet er betydeligt mere komplekst, end hvad nogle vil gøre gældende. Jeg reagerer også på ræsonnementet om bias. At anvende uafhængige, blindede radiologer er ikke noget unikt for SPARKLE - det er en etableret og videnskabeligt accepteret metode inden for billeddiagnostiske studier. Hvis man uden konkrete beviser afviser resultaterne med henvisning til en hypotetisk bias, så sætter man i praksis spørgsmålstegn ved en metodik, der anvendes bredt i klinisk forskning. Endelig vil jeg sige én ting. Jeg forsøger at underbygge det, jeg skriver, med offentlige dokumenter, studieprotokoller, pressemeddelelser og regulatoriske kilder. Jeg vedhæfter links, så andre selv kan kontrollere oplysningerne og danne sig deres egen opfattelse. Det synes jeg er et betydeligt bedre udgangspunkt end at gå ud fra antagelser om, at en part "mørklægger" uden at præsentere støtte for det. Ingen af os ved i dag præcis, hvordan Type A-processen vil ende. Men med det materiale, der er offentligt tilgængeligt, synes jeg ikke, det er rimeligt at afvise Ascelias oplysninger, især ikke når de understøttes af det oprindelige SPARKLE-protokol.
- ·5 timer sidenDet virker som om den store uenighed ikke primært handler om, hvorvidt Orviglance virker, men snarere hvordan den kliniske nytte skal bevises regulatorisk. Når det er sagt, virker det som om FDA i Ascelias tilfælde kan have afveget fra den linje, der tidligere er blevet kommunikeret til selskabet. Samtidig findes der eksempler, som Outlook Therapeutics, hvor FDA efter fortsat dialog ændrede sin oprindelige anbefaling om en ny undersøgelse, blandt andet efter at selskabet havde henvist til tidligere diskussioner med myndigheden. En anden mulig forklaring er, at FDA i visse tilfælde bruger et CRL for at skabe mere tid i gennemgangsprocessen. I øjeblikket er det dog ikke muligt at afgøre, hvilken af disse forklaringer der bedst passer til Ascelias situation.
- ·5 timer sidenDe tre tilfælde: https://ir.outlooktherapeutics.com/news-releases/news-release-details/outlook-therapeutics-announces-fda-acceptance-resubmitted Pierre Fabre Pharmaceuticals meddeler, at selskabet har haft et Type A-møde med FDA efter at have modtaget et Complete Response Letter (CRL) for sin ansøgning om godkendelse af tabelecleucel. De modtog CRL-brevet i begyndelsen af januar 2026. Mødet beskrives som vellykket, og selskabet oplyser, at man nu har en aftalt mulig vej fremad for at kunne indsende sin ansøgning på ny. Efter dialog med FDA behøvede selskabet ikke at gennemføre en helt ny klinisk undersøgelse, men kunne i stedet bygge videre på den eksisterende pivotale undersøgelse ved at supplere den med flere patienter, længere opfølgning og yderligere analyser. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/386/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2026 Nedenfor er uddrag fra den linkede artikel, fra 2025, som viser, at opsigelserne allerede dengang påvirkede FDA’s arbejde. Artiklen beskriver, hvordan "User fee goals dates" stadig opnås, men at CRL er steget i antal. ”A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements.” ”One source said the number of complete response letters for drugs and biologics has increased, but the exact cause of the rejected applications is difficult to know. DA staff are slower to respond to calls and emails, missing some deadlines, less organized, less accessible and less predictable, sources said. Sources inside and outside the agency fear product review delays soon may emerge due to the smaller and demoralized workforce. Many FDA staff are openly looking for new positions, including in industry, and a loss of hard-to-replace expertise is expected. “I’ve already heard from industry concerns,” Janet Woodcock, former FDA acting commissioner and long-time career staffer, told the Pink Sheet. “They’re not getting things on time. They feel like there’s a lot of delay.” ”Conditions May Mean More Complete Responses Agency sources said the situation already is impacting staff productivity and retention. Other Trump Administration actions, including adding new barriers to conduct research or communicate outside the agency, limiting work travel and meetings, and eliminating work on diversity, equity and inclusion, are causing staff efficiency and morale to suffer.” ”More new drug applications (NDAs) and biologics licensing applications (BLAs) are receiving complete response letters, said Bob Pollock, senior advisor and outside director to the board of Lachman Consultants, based on data he has seen and reports from those with which he is working.” Minor Industry Complaints May Become Major ”This month, the FDA approved five NDA/BLAs as of 17 March. In February, 19 were approved, along with eight in January. For drugs and biologics, the FDA has not missed any known user fee goal dates this month. However, the agency does not release goal date information and companies often do not publicize them. A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an an application, according to the user fee agreements. The end of March is expected to be busy with upcoming user fee goals for seven new molecular entities among other applications. But the full impact of the administration’s changes on productivity may take longer to fully gauge. Many of the people who have heard sponsors’ concerns suggested they were relatively minor, at least for now. But they indicated the concerns also may signal more troubling delays could be coming. Taylor said scheduling meetings is difficult and industry is becoming frustrated about “who is filling jobs and who will fill them in the future.”There is “just profound dismay over a lack of transparency and predictability regarding the agency’s functions,” he said.” https://insights.citeline.com/pink-sheet/agency-leadership/us-fda/us-fdas-speed-of-work-under-trump-quietly-raising-industry-concerns-ZWM522FIDJAO7DVAJYZRLLDFAI/ ”June 24, 2026 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration, which cut more than 3,000 employees last year, has been authorized to hire 2,200 people” ”Former FDA officials warned last year that the job reductions could disrupt the agency's ability to review applications for new medicines. Some staffers said they were struggling to meet deadlines mandated by Congress due to the layoffs.” ”The FDA has also agreed to reassess several drugs for rare diseases that it had previously declined to approve.” ”Davis and the other FDA officials said more work is being done to include patient needs in the drug review process, particularly for conditions with very small patient populations.” Rare disease is an unmet need," Zeta said. "I think that is a big focus." https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-officials-say-hiring-picks-up-speed-with-more-than-2000-jobs-start-2026-06-24/
- ·5 timer sidenSom et resultat bruges CRL'er regelmæssigt af FDA for at “købe tid” til at gennemgå ansøgningen. Dette er tydeligt i de CRL'er, mange virksomheder modtager, som indeholder grunde til at anse ansøgningen for mangelfuld, idet der henvises til problemer eller vejledningsdokumenter, der er helt irrelevante for den pågældende ansøgning. Fordi selv mindre ændringer i ansøgningen under genindsendelsesmuligheden i § 314.110(b)(1) vil give FDA mindst yderligere to måneder til at behandle ansøgningen, plus de 12 måneder en ansøger har til at svare på CRL'et, er sådanne breve et værdifuldt værktøj til at opnå yderligere tid til at undersøge NDA eller ANDA og for FDA til at behandle andre ansøgninger.” https://www.healthcarelawinsights.com/2015/01/fda-complete-response-letters-the-design-v-reality-of-fdas-responses-to-drug-applications/https://www.healthcarelawinsights.com/wp-content/uploads/sites/278/2015/01/CRL_Whitepaper.pdf Nedenfor følger tre eksempler på virksomheder, der har modtaget CRL'er og en anbefaling om en ny undersøgelse. En interessant refleksion, synes jeg, er, at alle disse virksomheder modtog disse CRL'er, hvor FDA derefter trak sig fra sin beslutning om en ny undersøgelse, inden for ca. 1 1/2 måned. I juni i år har FDA meddelt, at de vil ansætte ca. 2200, fordi det åbenbart ikke har fungeret, siden de afskedigede ca. 3500 medarbejdere/ledere. Der cirkulerer forskellige tal for, hvor mange der blev fyret. I februar 2026 modtog Regenxbio et CRL vedrørende lægemidlet Navsunli. CRL'et pegede initialt mod en ny undersøgelse gennem anbefalingen om en ubehandlet kontrolarm. Virksomheden appellerede dog beslutningen. Efter Type A-mødet ændrede FDA sin vurdering og accepterede, at de eksisterende data var tilstrækkelige til at kunne vurderes inden for en accelereret godkendelsesprocedure. Virksomheden behøvede derfor ikke at rekruttere flere patienter eller udføre nye undersøgelser. Heller ikke den tidligere anbefalede ubehandlede kontrolarm behøvede at blive udført. I stedet bad FDA virksomheden om at anmode om et Type A-møde, gennemgå de allerede eksisterende langtidsdata og derefter genindsende BLA'en. FDA meddelte desuden, at genindsendelsen ville blive gennemgået via en hurtigsporsproces. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-alignment-fda-path-forward-navsunlitm-bla Outlook Therapeutics modtog et CRL, i august 2025, hvor FDA mente, at der manglede tilstrækkelig evidens for effekt og anbefalede supplerende bekræftende data (“confirmatory evidence”). Mange tolkede det som, at en ny klinisk undersøgelse ville være påkrævet. Outlook var dog ikke enig i FDA's vurdering. Efter dialog med myndigheden og et Type A-møde indsendte virksomheden en ny ansøgning baseret på den vejledning, de opfattede, at de havde modtaget. Da de derefter modtog endnu et CRL, den 30. december 2025, anmodede de om en formel overprøvelse (Formal Dispute Resolution). Den højere instans inden for FDA ændrede derefter, i maj 2026, den tidligere vurdering og fastslog, at der allerede var tilstrækkelig evidens for effekt (“substantial evidence of effectiveness”). Derfor var ingen ny klinisk undersøgelse påkrævet, og FDA accepterede derefter virksomhedens genindsendelse som en Class 1-gennemgang og med PDUFA dato 29. juli 2026. ”The CRL identified a single deficiency based on a purported lack of substantial evidence of effectiveness, and recommended submission of additional confirmatory evidence. Outlook Therapeutics believes this determination is inconsistent with the totality of evidence submitted in the BLA, including data from an adequate and well-controlled study and confirmatory evidence of effectiveness. Based on prior discussions with the FDA in September 2025, during which Outlook Therapeutics understood that it had aligned with FDA on the requirements for resubmission of the BLA, the issuance of an additional CRL was unexpected. Prior to submitting the Type A meeting request, Outlook Therapeutics conducted informal meetings with the FDA to discuss the CRL”
- ·5 timer sidenDette bliver interessant i lyset af Ascelias seneste information om SPARKLE. Selskabet skriver, at billedindsamlingen i fase III omfattede alle planlagte MR-sekvenser, inklusive T1-, T2- og diffusionsvægtede (DWI) billeder. Med andre ord byggede SPARKLE også på et komplet MR-materiale ifølge studieprotokollen, ikke kun en enkelt T1-billedserie. Jeg ville antage, at Ascelia har leveret det materiale, som FDA har efterspurgt/anser sig for at have brug for for at træffe denne beslutning. De offentlige dokumenter viser, at både den tidligere undersøgelse og SPARKLE bygger på vurderinger af komplette MR-undersøgelser ifølge studieprotokollen. Det er derfor svært at tro, at FDA ikke har haft adgang til alt billedmaterialet, der lå til grund for evalueringen af SPARKLE. FDA Uses CRLs to Buy Time Jeg gennemgik tidligere et stort antal offentlige CRL-sager fra omkring 2022–2024. Jeg skrev tidligere et indlæg om det på Nordnet. Min gennemgang er ingen videnskabelig undersøgelse. Men ud fra de sager, jeg gennemgik, fandt jeg meget få eksempler, hvor et selskab, der havde opnået positive primære og sekundære effektmål i en registreringsgrundende undersøgelse, alligevel skulle udføre en helt ny pivotal undersøgelse. Og det handlede om "accelerated approval" studier, der ikke var færdige – så de opfyldte ikke de kriterier, jeg opstillede i min forespørgsel. I de få tilfælde, hvor FDA alligevel anbefalede en yderligere undersøgelse, handlede det om betydelige sikkerhedsspørgsmål, dvs. potentielt skadelige bivirkninger, som ikke blev opfanget af de primære eller sekundære effektmål i den gennemførte pivotalundersøgelse. Samtidig har FDA ændret sig kraftigt i 2025. Myndigheden har gennemgået omfattende omorganiseringer, mange erfarne medarbejdere har forladt den, og flere selskaber har offentligt beskrevet, at de har mødt nye teams og en ændret arbejdsmetode. Der er også blevet publiceret artikler, der diskuterer, at antallet af CRL'er synes at være steget i perioden. Dette betyder ikke, at det er forklaringen på Ascelias CRL, og det er intet, jeg kan bevise. Men jeg vil vise et andet billede end "hvilket skidt selskab, der har skjult ting for os aktionærer". Havde jeg foretaget en gennemgang af CRL'er fra 2025 og 2026, ville det måske have vist flere selskaber, der havde fået CRL og samtidig opnået positive resultater i både primære og sekundære endpoints. Jeg tror ærligt talt ikke, at Ascelia forventede en CRL, ud fra den kommunikation de har haft med FDA siden radiologernes fejlfortolkning i 2023. Denne CRL er i modstrid med, hvad FDA tidligere har kommunikeret. I 2025 og 2026 ser det ud til, at flere selskaber er "blindsided" af FDA. Men heldigvis for nogle selskaber ser det ud til, at det handler om, at FDA køber sig tid, og ved flere Type A-møder har FDA ændret sin holdning og trukket anbefalingen om en ny undersøgelse tilbage. Eksempler findes længere nede. Nedenstående tekst og links viser, at der allerede i 2015 var tanker om, at FDA undertiden "købte sig tid" ved at udstede en CRL. Jeg har tidligere forstået, at FDA anser det for at være af stor vigtighed, at de når PDUFA-datoen og "User fee goal dates". En beslutning skal, ifølge FDA's regelsæt og aftaler med de selskaber, der har ansøgt om NDA/BLA, gives på PDUFA-datoen eller før. En CRL er en beslutning, og dermed registreres det, at FDA nåede det i tide/fulgte regelsættet/aftalen. I 2015 beskriver dette advokatfirma dette. Men dengang syntes CRL'en primært at handle om spørgsmål, der var "irrelevant to the application in question". Hvilket gjorde, at FDA købte sig mindst 2 måneder mere. Men CRL'er, som selskaber er blevet tildelt, primært i 2026, har handlet om nye studier – men hvor FDA derefter trækker sig tilbage efter Type A-mødet. Sidst i denne novelle☺️, vedhæfter jeg uddrag og links, der beskriver medarbejdernes arbejdsmiljø hos FDA og konsekvenserne af de nedskæringer, der er foretaget. "Though this is how CRLs are supposed to function, there are indicators suggesting the FDA has been using them for additional or alternative purposes. Under 21 C.F.R. § 314.100, the FDA has only 180 days in which to respond to a drug application with either an approval, rejection (very rare) or CRL. Given the complexity of NDAs and ANDAs, and the volume submitted annually to the FDA, 180 days may be insufficient for an application examiner to adequately and accurately respond.
Kommentarerne ovenfor kommer fra Nordnets sociale netværk Nordnet Social og er ikke blevet redigeret eller gennemgået af Nordnet. Det betyder ikke, at Nordnet giver investeringsrådgivning eller investeringsanbefalinger. Nordnet påtager sig ikke noget ansvar for kommentarerne.
Ordredybde
Ingen data fundet
Seneste handel
| Tid | Pris | Antal | Købere | Sælgere |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Husk på, at en investeret opsparing kan gå både op og ned i værdi. Selvom opsparing i aktier historisk set har givet gode langsigtede afkast, er det ingen garanti for fremtidige afkast. Der er en risiko for, at du ikke får de investerede penge tilbage.
Mæglerstatistik
Ingen data fundet
Andre har kigget på
Corporate Actions
Data hentes fra FactSet, Quartr| Næste begivenhed | |
|---|---|
2026 Q2-regnskab 20. aug. |
| Tidligere begivenheder | ||
|---|---|---|
2026 Q1-regnskab 12. maj | ||
2025 Q4-regnskab 5. feb. | ||
2025 Q3-regnskab 5. nov. 2025 | ||
2025 Q2-regnskab 21. aug. 2025 | ||
2025 Q1-regnskab 16. maj 2025 |
2026 Q1-regnskab
63 dage siden
‧22 min
Nyheder og/eller generelle investeringsanbefalinger eller et uddrag af disse på denne side og i relaterede links er produceret og leveret af den angivne leverandør. Nordnet har ikke deltaget i udarbejdelsen af materialet, og vi har ikke gennemgået eller foretaget ændringer i materialet. Læs mere om investeringsanbefalinger.
Corporate Actions
Data hentes fra FactSet, Quartr| Næste begivenhed | |
|---|---|
2026 Q2-regnskab 20. aug. |
| Tidligere begivenheder | ||
|---|---|---|
2026 Q1-regnskab 12. maj | ||
2025 Q4-regnskab 5. feb. | ||
2025 Q3-regnskab 5. nov. 2025 | ||
2025 Q2-regnskab 21. aug. 2025 | ||
2025 Q1-regnskab 16. maj 2025 |
Debat
Deltag i samtalen med Nordnet Social
Log ind
- ·3 timer sidenVedhæfter SPARKELS studieprotokol, som viser, at Ascelia havde T1-, T2- og DWI-sekvenser. Det er nu blevet hævdet, at Ascelia, på Avanza, ville "mørklægge", fordi selskabet i sin seneste pressemeddelelse ikke udtrykkeligt skriver, at selve genlæsningen anvendte T1-, T2- og DWI-sekvenser. Men det argument ser bort fra en vigtig ting. Jeg er nu gået tilbage til det oprindelige SPARKLE-protokol. På side 42 fremgår det, at MR-undersøgelsen omfatter T1-, T2- og DWI-sekvenser. Jeg vedhæfter uddrag fra protokollen, så alle selv kan læse, hvad der faktisk står. https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/43/NCT04119843/Prot_000.pdf Det betyder, at Ascelias oplysning om, hvilke billedsekvenser der indgik i studiet, understøttes af det oprindelige studieprotokol. Desuden skrev Ascelia allerede i 2023, at man havde haft dialog med FDA om re-evalueringen, og at ingen ændringer blev foretaget af re-evalueringsprocessen efter den dialog. Hvis FDA dengang accepterede oplægget, hvordan kan det så være, at myndigheden nu foretager en vurdering, der opfattes som væsentligt anderledes? Det er efter min mening et fuldt rimeligt spørgsmål. Jeg har derfor svært ved at forstå, hvorfor nogle direkte går ud fra, at Ascelia ikke er troværdigt, når selskabet: • henviser til studieprotokollen, • beskriver det samme billedmateriale, som findes i protokollen, • tidligere har haft dialog med FDA om re-evalueringen, • og gennemført et registreringsgrundlagende fase 3-studie, hvis primære effektmål blev opnået efter den nye aflæsning. Hvilket motiv skulle Ascelia egentlig have til bevidst at sabotere sin egen registreringsansøgning efter at have investeret mange hundrede millioner kroner i udviklingen? Den teori fremstår for mig som betydeligt mindre sandsynlig, end at der er en regulatorisk uenighed om, hvordan studiet skal bedømmes. Derefter påstås det, at FDA har haft næsten et år til rådighed og derfor ikke kan have misforstået noget. Men det argument ser bort fra, at FDA og Ascelia har haft en lang dialog allerede inden CRL, og at FDA tidligere ikke krævede nogen ændringer af re-evalueringen. Hvis myndigheden nu foretager en anden vurdering end tidligere, er det i sig selv noget, der fortjener at blive diskuteret. Jeg har desuden redegjort for tre aktuelle eksempler fra 2025–2026, hvor FDA først udstedte CRL med anbefalinger om yderligere studier eller andre omfattende foranstaltninger, men derefter - efter fortsat dialog eller Type A-møder - ændrede sin holdning. Udover dette findes der flere artikler, der beskriver de betydelige personaleforandringer og ressourceudfordringer, som FDA har haft den seneste tid. Der findes også analyser, der diskuterer, at et CRL er en formel beslutning, der gør, at myndigheden opfylder sine PDUFA-mål, selvom sagen derefter fortsætter gennem yderligere dialog. Det betyder ikke, at hvert CRL udstedes af den grund, men det viser, at spørgsmålet er betydeligt mere komplekst, end hvad nogle vil gøre gældende. Jeg reagerer også på ræsonnementet om bias. At anvende uafhængige, blindede radiologer er ikke noget unikt for SPARKLE - det er en etableret og videnskabeligt accepteret metode inden for billeddiagnostiske studier. Hvis man uden konkrete beviser afviser resultaterne med henvisning til en hypotetisk bias, så sætter man i praksis spørgsmålstegn ved en metodik, der anvendes bredt i klinisk forskning. Endelig vil jeg sige én ting. Jeg forsøger at underbygge det, jeg skriver, med offentlige dokumenter, studieprotokoller, pressemeddelelser og regulatoriske kilder. Jeg vedhæfter links, så andre selv kan kontrollere oplysningerne og danne sig deres egen opfattelse. Det synes jeg er et betydeligt bedre udgangspunkt end at gå ud fra antagelser om, at en part "mørklægger" uden at præsentere støtte for det. Ingen af os ved i dag præcis, hvordan Type A-processen vil ende. Men med det materiale, der er offentligt tilgængeligt, synes jeg ikke, det er rimeligt at afvise Ascelias oplysninger, især ikke når de understøttes af det oprindelige SPARKLE-protokol.
- ·5 timer sidenDet virker som om den store uenighed ikke primært handler om, hvorvidt Orviglance virker, men snarere hvordan den kliniske nytte skal bevises regulatorisk. Når det er sagt, virker det som om FDA i Ascelias tilfælde kan have afveget fra den linje, der tidligere er blevet kommunikeret til selskabet. Samtidig findes der eksempler, som Outlook Therapeutics, hvor FDA efter fortsat dialog ændrede sin oprindelige anbefaling om en ny undersøgelse, blandt andet efter at selskabet havde henvist til tidligere diskussioner med myndigheden. En anden mulig forklaring er, at FDA i visse tilfælde bruger et CRL for at skabe mere tid i gennemgangsprocessen. I øjeblikket er det dog ikke muligt at afgøre, hvilken af disse forklaringer der bedst passer til Ascelias situation.
- ·5 timer sidenDe tre tilfælde: https://ir.outlooktherapeutics.com/news-releases/news-release-details/outlook-therapeutics-announces-fda-acceptance-resubmitted Pierre Fabre Pharmaceuticals meddeler, at selskabet har haft et Type A-møde med FDA efter at have modtaget et Complete Response Letter (CRL) for sin ansøgning om godkendelse af tabelecleucel. De modtog CRL-brevet i begyndelsen af januar 2026. Mødet beskrives som vellykket, og selskabet oplyser, at man nu har en aftalt mulig vej fremad for at kunne indsende sin ansøgning på ny. Efter dialog med FDA behøvede selskabet ikke at gennemføre en helt ny klinisk undersøgelse, men kunne i stedet bygge videre på den eksisterende pivotale undersøgelse ved at supplere den med flere patienter, længere opfølgning og yderligere analyser. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/386/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2026 Nedenfor er uddrag fra den linkede artikel, fra 2025, som viser, at opsigelserne allerede dengang påvirkede FDA’s arbejde. Artiklen beskriver, hvordan "User fee goals dates" stadig opnås, men at CRL er steget i antal. ”A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements.” ”One source said the number of complete response letters for drugs and biologics has increased, but the exact cause of the rejected applications is difficult to know. DA staff are slower to respond to calls and emails, missing some deadlines, less organized, less accessible and less predictable, sources said. Sources inside and outside the agency fear product review delays soon may emerge due to the smaller and demoralized workforce. Many FDA staff are openly looking for new positions, including in industry, and a loss of hard-to-replace expertise is expected. “I’ve already heard from industry concerns,” Janet Woodcock, former FDA acting commissioner and long-time career staffer, told the Pink Sheet. “They’re not getting things on time. They feel like there’s a lot of delay.” ”Conditions May Mean More Complete Responses Agency sources said the situation already is impacting staff productivity and retention. Other Trump Administration actions, including adding new barriers to conduct research or communicate outside the agency, limiting work travel and meetings, and eliminating work on diversity, equity and inclusion, are causing staff efficiency and morale to suffer.” ”More new drug applications (NDAs) and biologics licensing applications (BLAs) are receiving complete response letters, said Bob Pollock, senior advisor and outside director to the board of Lachman Consultants, based on data he has seen and reports from those with which he is working.” Minor Industry Complaints May Become Major ”This month, the FDA approved five NDA/BLAs as of 17 March. In February, 19 were approved, along with eight in January. For drugs and biologics, the FDA has not missed any known user fee goal dates this month. However, the agency does not release goal date information and companies often do not publicize them. A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an an application, according to the user fee agreements. The end of March is expected to be busy with upcoming user fee goals for seven new molecular entities among other applications. But the full impact of the administration’s changes on productivity may take longer to fully gauge. Many of the people who have heard sponsors’ concerns suggested they were relatively minor, at least for now. But they indicated the concerns also may signal more troubling delays could be coming. Taylor said scheduling meetings is difficult and industry is becoming frustrated about “who is filling jobs and who will fill them in the future.”There is “just profound dismay over a lack of transparency and predictability regarding the agency’s functions,” he said.” https://insights.citeline.com/pink-sheet/agency-leadership/us-fda/us-fdas-speed-of-work-under-trump-quietly-raising-industry-concerns-ZWM522FIDJAO7DVAJYZRLLDFAI/ ”June 24, 2026 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration, which cut more than 3,000 employees last year, has been authorized to hire 2,200 people” ”Former FDA officials warned last year that the job reductions could disrupt the agency's ability to review applications for new medicines. Some staffers said they were struggling to meet deadlines mandated by Congress due to the layoffs.” ”The FDA has also agreed to reassess several drugs for rare diseases that it had previously declined to approve.” ”Davis and the other FDA officials said more work is being done to include patient needs in the drug review process, particularly for conditions with very small patient populations.” Rare disease is an unmet need," Zeta said. "I think that is a big focus." https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-officials-say-hiring-picks-up-speed-with-more-than-2000-jobs-start-2026-06-24/
- ·5 timer sidenSom et resultat bruges CRL'er regelmæssigt af FDA for at “købe tid” til at gennemgå ansøgningen. Dette er tydeligt i de CRL'er, mange virksomheder modtager, som indeholder grunde til at anse ansøgningen for mangelfuld, idet der henvises til problemer eller vejledningsdokumenter, der er helt irrelevante for den pågældende ansøgning. Fordi selv mindre ændringer i ansøgningen under genindsendelsesmuligheden i § 314.110(b)(1) vil give FDA mindst yderligere to måneder til at behandle ansøgningen, plus de 12 måneder en ansøger har til at svare på CRL'et, er sådanne breve et værdifuldt værktøj til at opnå yderligere tid til at undersøge NDA eller ANDA og for FDA til at behandle andre ansøgninger.” https://www.healthcarelawinsights.com/2015/01/fda-complete-response-letters-the-design-v-reality-of-fdas-responses-to-drug-applications/https://www.healthcarelawinsights.com/wp-content/uploads/sites/278/2015/01/CRL_Whitepaper.pdf Nedenfor følger tre eksempler på virksomheder, der har modtaget CRL'er og en anbefaling om en ny undersøgelse. En interessant refleksion, synes jeg, er, at alle disse virksomheder modtog disse CRL'er, hvor FDA derefter trak sig fra sin beslutning om en ny undersøgelse, inden for ca. 1 1/2 måned. I juni i år har FDA meddelt, at de vil ansætte ca. 2200, fordi det åbenbart ikke har fungeret, siden de afskedigede ca. 3500 medarbejdere/ledere. Der cirkulerer forskellige tal for, hvor mange der blev fyret. I februar 2026 modtog Regenxbio et CRL vedrørende lægemidlet Navsunli. CRL'et pegede initialt mod en ny undersøgelse gennem anbefalingen om en ubehandlet kontrolarm. Virksomheden appellerede dog beslutningen. Efter Type A-mødet ændrede FDA sin vurdering og accepterede, at de eksisterende data var tilstrækkelige til at kunne vurderes inden for en accelereret godkendelsesprocedure. Virksomheden behøvede derfor ikke at rekruttere flere patienter eller udføre nye undersøgelser. Heller ikke den tidligere anbefalede ubehandlede kontrolarm behøvede at blive udført. I stedet bad FDA virksomheden om at anmode om et Type A-møde, gennemgå de allerede eksisterende langtidsdata og derefter genindsende BLA'en. FDA meddelte desuden, at genindsendelsen ville blive gennemgået via en hurtigsporsproces. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-alignment-fda-path-forward-navsunlitm-bla Outlook Therapeutics modtog et CRL, i august 2025, hvor FDA mente, at der manglede tilstrækkelig evidens for effekt og anbefalede supplerende bekræftende data (“confirmatory evidence”). Mange tolkede det som, at en ny klinisk undersøgelse ville være påkrævet. Outlook var dog ikke enig i FDA's vurdering. Efter dialog med myndigheden og et Type A-møde indsendte virksomheden en ny ansøgning baseret på den vejledning, de opfattede, at de havde modtaget. Da de derefter modtog endnu et CRL, den 30. december 2025, anmodede de om en formel overprøvelse (Formal Dispute Resolution). Den højere instans inden for FDA ændrede derefter, i maj 2026, den tidligere vurdering og fastslog, at der allerede var tilstrækkelig evidens for effekt (“substantial evidence of effectiveness”). Derfor var ingen ny klinisk undersøgelse påkrævet, og FDA accepterede derefter virksomhedens genindsendelse som en Class 1-gennemgang og med PDUFA dato 29. juli 2026. ”The CRL identified a single deficiency based on a purported lack of substantial evidence of effectiveness, and recommended submission of additional confirmatory evidence. Outlook Therapeutics believes this determination is inconsistent with the totality of evidence submitted in the BLA, including data from an adequate and well-controlled study and confirmatory evidence of effectiveness. Based on prior discussions with the FDA in September 2025, during which Outlook Therapeutics understood that it had aligned with FDA on the requirements for resubmission of the BLA, the issuance of an additional CRL was unexpected. Prior to submitting the Type A meeting request, Outlook Therapeutics conducted informal meetings with the FDA to discuss the CRL”
- ·5 timer sidenDette bliver interessant i lyset af Ascelias seneste information om SPARKLE. Selskabet skriver, at billedindsamlingen i fase III omfattede alle planlagte MR-sekvenser, inklusive T1-, T2- og diffusionsvægtede (DWI) billeder. Med andre ord byggede SPARKLE også på et komplet MR-materiale ifølge studieprotokollen, ikke kun en enkelt T1-billedserie. Jeg ville antage, at Ascelia har leveret det materiale, som FDA har efterspurgt/anser sig for at have brug for for at træffe denne beslutning. De offentlige dokumenter viser, at både den tidligere undersøgelse og SPARKLE bygger på vurderinger af komplette MR-undersøgelser ifølge studieprotokollen. Det er derfor svært at tro, at FDA ikke har haft adgang til alt billedmaterialet, der lå til grund for evalueringen af SPARKLE. FDA Uses CRLs to Buy Time Jeg gennemgik tidligere et stort antal offentlige CRL-sager fra omkring 2022–2024. Jeg skrev tidligere et indlæg om det på Nordnet. Min gennemgang er ingen videnskabelig undersøgelse. Men ud fra de sager, jeg gennemgik, fandt jeg meget få eksempler, hvor et selskab, der havde opnået positive primære og sekundære effektmål i en registreringsgrundende undersøgelse, alligevel skulle udføre en helt ny pivotal undersøgelse. Og det handlede om "accelerated approval" studier, der ikke var færdige – så de opfyldte ikke de kriterier, jeg opstillede i min forespørgsel. I de få tilfælde, hvor FDA alligevel anbefalede en yderligere undersøgelse, handlede det om betydelige sikkerhedsspørgsmål, dvs. potentielt skadelige bivirkninger, som ikke blev opfanget af de primære eller sekundære effektmål i den gennemførte pivotalundersøgelse. Samtidig har FDA ændret sig kraftigt i 2025. Myndigheden har gennemgået omfattende omorganiseringer, mange erfarne medarbejdere har forladt den, og flere selskaber har offentligt beskrevet, at de har mødt nye teams og en ændret arbejdsmetode. Der er også blevet publiceret artikler, der diskuterer, at antallet af CRL'er synes at være steget i perioden. Dette betyder ikke, at det er forklaringen på Ascelias CRL, og det er intet, jeg kan bevise. Men jeg vil vise et andet billede end "hvilket skidt selskab, der har skjult ting for os aktionærer". Havde jeg foretaget en gennemgang af CRL'er fra 2025 og 2026, ville det måske have vist flere selskaber, der havde fået CRL og samtidig opnået positive resultater i både primære og sekundære endpoints. Jeg tror ærligt talt ikke, at Ascelia forventede en CRL, ud fra den kommunikation de har haft med FDA siden radiologernes fejlfortolkning i 2023. Denne CRL er i modstrid med, hvad FDA tidligere har kommunikeret. I 2025 og 2026 ser det ud til, at flere selskaber er "blindsided" af FDA. Men heldigvis for nogle selskaber ser det ud til, at det handler om, at FDA køber sig tid, og ved flere Type A-møder har FDA ændret sin holdning og trukket anbefalingen om en ny undersøgelse tilbage. Eksempler findes længere nede. Nedenstående tekst og links viser, at der allerede i 2015 var tanker om, at FDA undertiden "købte sig tid" ved at udstede en CRL. Jeg har tidligere forstået, at FDA anser det for at være af stor vigtighed, at de når PDUFA-datoen og "User fee goal dates". En beslutning skal, ifølge FDA's regelsæt og aftaler med de selskaber, der har ansøgt om NDA/BLA, gives på PDUFA-datoen eller før. En CRL er en beslutning, og dermed registreres det, at FDA nåede det i tide/fulgte regelsættet/aftalen. I 2015 beskriver dette advokatfirma dette. Men dengang syntes CRL'en primært at handle om spørgsmål, der var "irrelevant to the application in question". Hvilket gjorde, at FDA købte sig mindst 2 måneder mere. Men CRL'er, som selskaber er blevet tildelt, primært i 2026, har handlet om nye studier – men hvor FDA derefter trækker sig tilbage efter Type A-mødet. Sidst i denne novelle☺️, vedhæfter jeg uddrag og links, der beskriver medarbejdernes arbejdsmiljø hos FDA og konsekvenserne af de nedskæringer, der er foretaget. "Though this is how CRLs are supposed to function, there are indicators suggesting the FDA has been using them for additional or alternative purposes. Under 21 C.F.R. § 314.100, the FDA has only 180 days in which to respond to a drug application with either an approval, rejection (very rare) or CRL. Given the complexity of NDAs and ANDAs, and the volume submitted annually to the FDA, 180 days may be insufficient for an application examiner to adequately and accurately respond.
Kommentarerne ovenfor kommer fra Nordnets sociale netværk Nordnet Social og er ikke blevet redigeret eller gennemgået af Nordnet. Det betyder ikke, at Nordnet giver investeringsrådgivning eller investeringsanbefalinger. Nordnet påtager sig ikke noget ansvar for kommentarerne.
Ordredybde
Ingen data fundet
Seneste handel
| Tid | Pris | Antal | Købere | Sælgere |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Husk på, at en investeret opsparing kan gå både op og ned i værdi. Selvom opsparing i aktier historisk set har givet gode langsigtede afkast, er det ingen garanti for fremtidige afkast. Der er en risiko for, at du ikke får de investerede penge tilbage.
Mæglerstatistik
Ingen data fundet